Zeitschrift für forensische Toxikologie und Pharmakologie

Deferipron als potenzielle Behandlung für Neurodegeneration mit Eisenansammlung im Gehirn

Germin G Fahim, Roshani Patolia, Daniel Garber und Evelyn R Hermes-DeSantis

 Deferipron als potenzielle Behandlung für Neurodegeneration mit Eisenansammlung im Gehirn

Neurodegeneration mit Eisenansammlung im Gehirn (NBIA) umfasst eine genetisch heterogene Gruppe seltener und fortschreitender Krankheiten mit schwächenden Folgen. Der wichtigste klinische Befund im Zusammenhang mit diesen Krankheiten ist die Eisenansammlung in den Basalganglien. Diese Eisenansammlung soll einen erheblichen Einfluss auf die Symptomatologie und den Krankheitsverlauf haben. Deferipron ist ein Eisenchelator, der die Blut-Hirn-Schranke passiert und überschüssiges Eisen entfernt, das mit den Parkinson-ähnlichen Symptomen und der Entwicklungsverzögerung verbunden ist. Wir haben eine Literaturrecherche mit Medline und EMBASE durchgeführt, um Wirksamkeits- und Sicherheitsstudien zur Verwendung von Deferipron bei NBIA zu finden. Deferipron zeigte bei einigen Patienten die Fähigkeit, den Eisengehalt im Gehirn signifikant zu senken, bei anderen jedoch nicht. Da Deferipron möglicherweise Agranulozytose und Neutropenie verursachen kann, sind weitere Studien erforderlich, um seine tatsächliche Sicherheit und Wirksamkeit bei NBIA zu bestimmen. Standardmethoden zur Messung des Eisengehalts im Gehirn und Normalbereiche für die Messung des Eisengehalts im Gehirn sind erforderlich, bevor der Nutzen der Chelattherapie mit Eisen im Gehirn quantifiziert werden kann. Darüber hinaus müssen der klinische Nutzen der Deferipron -Therapie und die Patientengruppe, die am wahrscheinlichsten von der Therapie profitiert, durch größere, randomisierte Studien ermittelt werden.