Bei der Stammzelltherapie züchten Forscher Stammzellen im Labor. Diese Stammzellen werden so manipuliert, dass sie sich auf bestimmte Zelltypen spezialisieren, beispielsweise Herzmuskelzellen, Blutzellen oder Nervenzellen. Die spezialisierten Zellen können dann einem Menschen implantiert werden. Wenn die Person beispielsweise an einer Herzerkrankung leidet, könnten die Zellen in den Herzmuskel injiziert werden. Die gesunden transplantierten Herzzellen könnten dann zur Reparatur defekter Herzmuskeln beitragen. Forscher haben bereits gezeigt, dass erwachsene Knochenmarkszellen, die zu herzähnlichen Zellen werden, Herzgewebe bei Menschen reparieren können, und weitere Forschungsarbeiten sind im Gange.
Forscher haben Möglichkeiten entdeckt, Stammzellen in bestimmte Zelltypen zu lenken, beispielsweise indem sie embryonale Stammzellen in Herzzellen lenken. Embryonale Stammzellen könnten auch unregelmäßig wachsen oder sich spontan auf verschiedene Zelltypen spezialisieren. Forscher untersuchen, wie sich das Wachstum und die Differenzierung embryonaler Stammzellen steuern lassen. Embryonale Stammzellen können auch eine Immunreaktion auslösen, bei der der Körper des Empfängers die Stammzellen als fremde Eindringlinge angreift oder einfach nicht mehr normal funktioniert, mit unbekannten Folgen. Forscher untersuchen weiterhin, wie diese möglichen Komplikationen vermieden werden können.
Therapeutisches Klonen, auch somatischer Zellkerntransfer genannt, ist eine Technik zur Erzeugung vielseitiger Stammzellen unabhängig von befruchteten Eizellen. Bei dieser Technik wird der Zellkern, der das genetische Material enthält, aus einer unbefruchteten Eizelle entfernt. Der Zellkern wird auch aus einer Körperzelle eines Spenders entnommen. Dieser Spenderkern wird dann in die Eizelle injiziert und ersetzt den entfernten Kern, ein Vorgang, der Kerntransfer genannt wird. Das Ei kann sich teilen und bildet bald eine Blastozyste. Durch diesen Prozess entsteht eine Stammzelllinie, die genetisch mit den Spendern identisch ist – im Wesentlichen ein Klon. Einige Forscher glauben, dass Stammzellen, die aus dem therapeutischen Klonen stammen, Vorteile gegenüber solchen aus befruchteten Eizellen bieten könnten, da geklonte Zellen nach der Rücktransplantation in den Spender weniger wahrscheinlich abgestoßen werden und es den Forschern möglicherweise ermöglichen, genau zu sehen, wie sich eine Krankheit entwickelt.