Für jedes Organ im reifen Körper gibt es spezifische Stammzellen, die alle verschiedenen Arten von Zellen in diesem Organ bilden können. Beispielsweise entstehen im Blutsystem aus hämatopoetischen (blutbildenden) Stammzellen (HSC) die verschiedenen Arten von Blutzellen wie rote Blutkörperchen (RBC), weiße Blutkörperchen (WBC) und Blutplättchen. Traditionell wurden HSCs aus dem Knochenmark gewonnen. Dieser Vorgang wurde „Knochenmarktransplantation“ genannt. Neue Methoden gewinnen HSC jedoch mittlerweile aus peripherem Blut oder Blut, das bei der Geburt aus der Plazenta entnommen wird (Nabelschnurblut). Insbesondere Nabelschnurblut stellt eine hervorragende alternative HSC-Quelle für das Immun- und Blutsystem dar. Der Vorgang der Entnahme von HSCs von einer Person und deren Übertragung auf eine andere Person wird als hämatopoetische Stammzelltransplantation oder HSCT bezeichnet. Im Gegensatz zur Transplantation eines festen Organs (z. B. einer Niere oder Leber) ist bei der HSCT kein chirurgischer Eingriff erforderlich. Es ähnelt eher einer Bluttransfusion. Doch statt nur Blut enthält die transfundierte Flüssigkeit HSCs. Zu den primären Immunschwächekrankheiten, bei denen HSCT am häufigsten durchgeführt wird, gehören schwere kombinierte Immunschwäche (SCID), Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), IPEX-Syndrom, hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) und X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung (XLP). Es kann auch zur Behandlung der chronischen Granulomatose (CGD) und vieler anderer schwerer primärer Immundefizienzerkrankungen eingesetzt werden. Die Transplantation von HSCs von einem „normalen“ Individuum zu einem Individuum mit einer primären Immunschwächekrankheit hat das Potenzial, das geschwächte Immunsystem des Patienten durch ein normales Immunsystem zu ersetzen und dadurch eine Heilung zu bewirken.
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