Liudmila Vasina, Bhupendra C Reddy, Elina Sievanen, Erkki Kolehmainen und Vladimir Kral
Multifunktionelle Gallensäurederivate als effiziente RNA-Transporter (Carrier)
Abstrakt
RNA-Interferenz (RNAi) ist eine neue Technologie, die viele strategische Ansätze zur Analyse biochemischer Signalwege, zur Arzneimittelentdeckung und zur Therapie revolutioniert. Die siRNA kann zur Unterdrückung eines bestimmten Ziels verwendet werden. Obwohl diese Moleküle möglicherweise ein Potenzial und eine starke Nutzfunktion haben, erschweren viele Einschränkungen ihre klinische Anwendung, darunter Transportprobleme, Nebenwirkungen aufgrund von Off-Target-Aktionen, Störungen der physiologischen Funktionen der an der Gen-Stilllegung beteiligten Zellmaschinerie und die Induktion der angeborenen Immunantwort . Dieser Artikel konzentriert sich auf effiziente RNA- Transporte unter Verwendung von entworfenen Trägern, Guanidinsteroiden. Er präsentiert die Synthese von Guanidin-substituierten Gallensäuren (Cholsäure, Desoxycholsäure und Lithocholsäure) mit einer einfachen Methode und mäßiger Ausbeute. Die Guanidin-substituierten Verbindungen erweisen sich als sehr effiziente Werkzeuge zur Erzeugung von zellulären Transportvehikeln, wie In-vitro-Studien mit PAMPA-Tests (Parallel Artificial Membrane Permeability) zeigen.
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